Le médulloblastome peut survenir chez des enfants très jeunes chez lesquels l’irradiation est particulièrement délétère.
Chez les enfants âgés de moins de 5 ans, la radiothérapie n’est plus administrée en première intention mais est remplacée par une chimiothérapie prolongée faisable en hôpital de jour. Elle permet d’éviter la radiothérapie chez environ 40% à 70% des enfants dans les formes les plus favorables.
En cas de maladie progressive ou de rechute locale, une chimiothérapie à hautes doses avec transplantation de cellules hématopoïétiques, suivie d’une irradiation limitée à la région tumorale est efficace.
En cas de maladie métastatique au diagnostic ou à la rechute, des cures multiples de chimiothérapie à haute dose sont actuellement évaluées, en association avec une irradiation cranio-spinale à dose réduite.
Au total, les médulloblastomes sont les tumeurs cérébrales malignes les plus fréquentes chez les jeunes enfants. Elles illustrent particulièrement bien la préoccupation majeure de la neuro-oncologie pédiatrique qui est de guérir les enfants en leur assurant une bonne qualité de vie. La recherche de facteurs pronostiques est essentielle dans ces tumeurs afin de ne pas surtraiter inutilement les enfants. On a identifié des types histologiques favorables (type desmoplasique) ou défavorables (médulloblastomes à grandes cellules).